4月10日，著名投资银行高盛(Goldman Sachs)发布了一份针对生物技术领域的调查报告。这份名为《基因组革命》认真分析了近年来生物技术公司的迅速崛起，作者们认为这些生物公司有望开发出一次性治愈慢性疾病的治疗方法。

在这份报告中，有两个信息引起了人们的关注和讨论，首先就是高盛对于中国在基因编辑领域的表现的高度认可，高盛认为，中国在基因编辑军备竞赛上正在赶超美国。

另一个信息则颇具争议性。根据 CNBC 的报道，高盛分析师公开表示，快速甚至是一次性治愈患者的商业模式并不利于长期利润，比如说基因疗法。

点破药物市场的“潜规则”？

一般而言，药品或者是治疗方案的目的，是为了治疗疾病，这其中当然包括完全治愈疾病与缓解部份症状，在医疗药品行业中，疗效的高低绝对是能否实现成功商业模式的要素。但值得注意的是，在高盛这篇文章中却有一个耐人寻味的研究结果出现，也就是：“治愈患者是一种可持续的商业模式吗?”

在这份高盛的报告中，以近年来备受瞩目的基因疗法为例，进一步讨论对于提供“一次性治疗方法”的商业模式，对于医疗药品公司而言，到底算不算是一门好生意？

“基因疗法、细胞基因工程疗法和基因编辑最具吸引力的因素在于能提供'一次性治疗方法'，然而，这种疗法在复发性疾病与慢性疾病方面有着非常不同的前景，”高盛分析师Salveen Richter在报告中写道。“虽然这个创想对患者和社会将带来巨大价值，但对于追求可持续商业利润为目标的基因药物开发商来说，这可能是一个挑战。”这个“挑战”就在于，快速甚至一次性治愈患者，医药公司将难以保证自己的利润，因为市场总体趋势将会是萎缩的。

乍一看，高盛的这个表态充满了所谓资本主义的“丑恶嘴脸”，但是，如果我们从商业的角度来看，这样的质疑其实并非空穴来风。

一个非常典型的例子就是吉利德（Glied Sciences）公司与其丙肝“明星产品”Sofosbuvir与Harvoni。

根据“医药魔方数据”，凭借Sovaldi、Harvoni两款拳头产品的优异销售表现，吉利德的年收入从2013年的110亿美元飙升至2015年的320亿美元，并跻身全球TOP10制药公司的行列。但是，正是由于药品的惊人疗效，刺激了一系列超高治愈率同类产品争先上市，丙肝患者数量迅速减少，与此同时，产品之间的价格竞争愈演愈烈，全球丙肝药市场规模（仅指直接抗病毒类丙肝药物，不包括干扰素等）在 2015 年摸到了 230 亿美元的天花板，之后就开始急剧萎缩。

此前，吉利德公司凭借能够治愈患者的药物在市场上大获全胜，赚的盆满钵盈。但是现在，吉利德已有的丙肝治疗市场份额正在逐渐下滑，这家公司如今也在寻找新的市场，包括收购 CART初创企业。

高盛同样注意到了吉利德这个案例。据报道，高盛表示，吉利德在近年来治愈了90%以上的患者，该公司的产品销售额在 2015 年达到顶峰，达到 125 亿美元，但也正由于如此惊人的成功，反而让吉利德陷入了另一個困境，根据高盛的估计，吉利德在2018年的销售预计将低于 40 亿美元。

“吉利德是一个很好的例子，它的丙肝药物的成功已经逐渐“耗尽”了可以用于治疗的病人，”这位分析师写道，“在丙型肝炎等传染病的情况中，现有患者的减少意味着新增患者的数量也会呈现减少的趋势。也就是说，这个市场是在萎缩的。但对于像癌症这样的能够保持相对稳定增长速度的领域，其在收益可持续性发展上的风险更低。”

DT君认为，相信这番言论并不只是高盛一家公司的想法，一些投资机构以及药厂可能也有同样的忧虑：如果疾病能够被治愈甚至是迅速根除，药厂如何保证持续的盈利？这个问题不仅关乎药企和投资机构，同样关乎人类命运。

这个观点其实也反映了一个常识性现象：资本主义与人类追求健康有其不相容的地方，即市场本身不支持真正有效的治疗手段开发。

高盛分析师对于这样的“一次性治愈方法”可能引发的问题提供了几种解决方案：避开罕见疾病，确保足够大的患者群体以获得足够的投资回报，或足够快地开发出“一次性治疗方法”以抵消先前资产减少带来的影响，以及将快速创新与投资组合扩张相结合。

或许我们还可以依赖政府。如果政府将国内生产总值的一部分资助科学研究，就能自由获取研究所得的所有专利。或者可以从制药公司或其他中间商获取的利润中征税，然后再把这个钱投向公共资助的科学研究。

中国在基因编辑竞赛上正在赶超美国

基因编辑技术引起高盛的注意，并不仅仅在于其“一次性治愈”效果可能带来的影响，还在于这个技术目前在医疗界的火热程度。而且高盛认为，目前在利用CRISPR研发新的疗法上，中国已经领先美国，而在CAR-T疗法上，中国与美国差距不大。

根据高盛分析师Salveen Richter对基因疗法的深入分析，当一群欧/美生物先锋还在排队进行其首次人体试验时，中国研究人员就已经在测试CRISPR编辑的人类细胞方面拔得了头筹。

图表 | 各国研究人员完成CAR-T研究总数

Richter及其团队报告称：“截至2018年2月底，在已登记的测试CRISPR编辑细胞治疗多种癌症、HIV感染的临床研究中，中国占了九项，而美国，则仅有一项。这9项研究都由中国的顶级公立医院发起/赞助，据报道，共有超过80名患者正在接受这些基因药物的治疗。”

对于 CRISPR，中国有得天独厚的优势——Richter补充道，去年，中国国家自然科学基金会为超过90个CRISPR项目提供了资金支持。而过去4年中，获得资助的此类项目超过了270个。

但高盛也预计，由于目前中国尚没有关于此类基因编辑项目的相关规定，而中国医院的CRISPR工作增速又过于迅猛，如果中国的主要药物管理部门介入并叫停，那么这种情况可能会发生变化。

而在完成 CAR-T 研究总数上，中国研究人员已经可以与美国研究者一较高下。截至2月，据高盛公司统计，中国完成CAR-T试验的数量为153次，而美国为164次，欧洲为73次，世界其他地区为56次。

高盛认为，通過以比其他國家更低的价格銷售CAR-T疗法，中国的医疗旅游数量因而极大幅度增加，最终赚得盆满钵满。

不过，针对这个报告，也有美国媒体认为，以上数据其实也不足以说明美国会在未来输掉这场比赛。并且，美国依旧有很多顶尖的生物科技公司和制药商，他们保持着非常强大的竞争力。

近几年来，基因编辑技术和细胞工程技术迅速的席卷整个生物医药行业，科学家们争先恐后的尝试用这些新技术来对抗罕见病、打击肿瘤。去年，FDA通过了诺华和吉利德/凯特制药研发的CAR-T疗法，该疗法能重新编辑患者自身的免疫细胞，并用之来精确打击白血病细胞。而2016年，中国科学家进行了首个应用CRISPR技术治疗的人体试验，这个基因工程技术能够精确切割并改变我们体内的生命编码。

对于著名的癌症免疫专家Carl June博士来讲，后一个消息意味着“一场中美生物医学对战”在基因层面全面开启，就像是“人造卫星2.0”。人造卫星为美苏争霸时期在太空竞赛中争夺研发的主要产物。

不过，新治疗方法的研发往往意味着昂贵的开销，在全球化的趋势下，随之而来的也是各大药企之间的兼并与合作。就在过去的一周，制药巨头诺华公司以87亿美元的价格收购了基因治疗开发商AveXis。

同时，全球各大生产基地也在为这场愈演愈烈的大战准备着“军火库”，建造着更加完备的基因编辑和生物工程试验场，中美之间的竞赛将成为其中的关键组成。